欧洲首例干细胞治疗人体试验:成效喜人 前景堪忧
2012-07-19 23:15:00 来源:环球科学
面对经费难题,政治反对和公众质疑,欧洲首例胚胎干细胞治疗人体试验麻烦重重。
马库斯•希尔顿(Marcus Hilton)是英国接受胚胎干细胞治疗的第一人。(图片来源:卫报)
电视机前的希尔顿眼盯着屏幕底部滚动的天空新闻(sky news )头条。如果他稍稍晃下头,右眼仅有的那一小块视觉中的字母会突然从小变大。这对希尔顿的视力来说是一个极其微小的进步,但却是至关重要的改善。同时,这也代表着一项巨大的科学成就。
希尔顿是英国接受胚胎干细胞移植治疗的第一人,他患有Sargartdt's 症,这种病会在患者幼年造成中央视力的损伤。长久以来,希尔顿只能用眼缘的那一点余光看世界。在用过各种眼镜,仍无改善后。10岁时的希尔顿被确诊为Sargartdt's症。34岁的他现在回忆起童年:“我从来都看不清黑板,书能读到这个程度也算是天赋异禀吧。”
黄斑变性是目前最主要的致盲原因,科学家希望干细胞可以帮助恢复希尔顿及数百万老年黄斑变性患者的视力。于是希尔顿成为了世上首批利用由胚胎干细胞分化出的视网膜色素上皮(RPE)细胞治疗盲症的临床试验受试者之一,这些胚胎干细胞来自人工受精后的多余受精卵。
试验使用的干细胞的来源让这项治疗陷入争议,特别是在美国, ACT(先进细胞科技)公司是RPE细胞的制造商和这次试验的主持者。“疯狂的美国人民给我发来了好多奇怪的邮件,”希尔顿说道,“但其中还是有送祝福的,比如一家股票购买集团。”
今年1月,来自西约克郡的希尔顿在伦敦的尔菲尔兹眼科医院接受了詹姆斯班布里奇(James Bainbridge)医生为他注射的50,000个RPE细胞,这个注射量非常微小,注射部位在他右眼视网膜的下方。在动物实验成功后,研究与医疗人员做了巨大的投入,以确保这项“人体初试”的安全性。
谨慎仍然是这次试验的关键,尽管这已不是第一次人体试验干细胞。希尔顿是全世界第三例接受干细胞治疗的病人,前两例都发生在美国,由加州一家更具冒险精神的公司杰龙(Geron)主持实施,目的是治疗瘫痪。杰龙公司的梦想十分宏大而且美好,他们要让超人扮演者克里斯托弗•里夫(Christopher Reeve)(已故)的瘫痪病友重新体会站立的感觉。但由于经济的不景气已让他们很难募集到继续试验的资金,而试验中的4例患者也没有任何病情改善的报告。 和ACT一样,杰龙只承诺其临床试验的安全性,所以他们并不见得会因为受试者没有在站立和行走上有所进步而遭受创伤,但他们的确要承受巨大的财政风险。因此,当ACT的试验得到受试者病情改善的报告时,他们的首席科学官罗伯特•兰扎(Robert Lanza)博士流露出的兴奋并不令人惊讶。
ACT试验中,一位患有Sargartdt's症的女性受试者现在已经能数清自己的手指头了,字母表里能认出的字母也越来越多。而在治疗之前,她的眼睛只能感受到晃动的手影。“其中一位患者已经能够看清手表上的时间并自己逛商场。”兰扎介绍到,这是一项非常有前景的治疗。我们只用了少量的细胞,治疗病情高度发展的病人,竟然可以得到这样的成效。对那些尚未失明的患儿,效果应该会更好。
但杰龙公司最终还是决定把资金重心从干细胞转移到癌症上。当他们宣布这一消息时,业界一片嘘声。纽卡斯尔大学教授艾莉森•默多克这样评价道:“从商业的角度讲,解救瘫痪病人确实是个不错的点子,但也显现出一个巨大的野心。这可能不适合作为干细胞治疗的开端。” 而伦敦学院大学心血管系教授约翰•马丁(John Martin)则认为杰龙公司的干细胞试验有“本质上的缺陷”。“对于这次试验的结果,我们早就了然于心了。”
马库斯•希尔顿(Marcus Hilton)是英国接受胚胎干细胞治疗的第一人。(图片来源:卫报)
电视机前的希尔顿眼盯着屏幕底部滚动的天空新闻(sky news )头条。如果他稍稍晃下头,右眼仅有的那一小块视觉中的字母会突然从小变大。这对希尔顿的视力来说是一个极其微小的进步,但却是至关重要的改善。同时,这也代表着一项巨大的科学成就。
希尔顿是英国接受胚胎干细胞移植治疗的第一人,他患有Sargartdt's 症,这种病会在患者幼年造成中央视力的损伤。长久以来,希尔顿只能用眼缘的那一点余光看世界。在用过各种眼镜,仍无改善后。10岁时的希尔顿被确诊为Sargartdt's症。34岁的他现在回忆起童年:“我从来都看不清黑板,书能读到这个程度也算是天赋异禀吧。”
黄斑变性是目前最主要的致盲原因,科学家希望干细胞可以帮助恢复希尔顿及数百万老年黄斑变性患者的视力。于是希尔顿成为了世上首批利用由胚胎干细胞分化出的视网膜色素上皮(RPE)细胞治疗盲症的临床试验受试者之一,这些胚胎干细胞来自人工受精后的多余受精卵。
试验使用的干细胞的来源让这项治疗陷入争议,特别是在美国, ACT(先进细胞科技)公司是RPE细胞的制造商和这次试验的主持者。“疯狂的美国人民给我发来了好多奇怪的邮件,”希尔顿说道,“但其中还是有送祝福的,比如一家股票购买集团。”
今年1月,来自西约克郡的希尔顿在伦敦的尔菲尔兹眼科医院接受了詹姆斯班布里奇(James Bainbridge)医生为他注射的50,000个RPE细胞,这个注射量非常微小,注射部位在他右眼视网膜的下方。在动物实验成功后,研究与医疗人员做了巨大的投入,以确保这项“人体初试”的安全性。
谨慎仍然是这次试验的关键,尽管这已不是第一次人体试验干细胞。希尔顿是全世界第三例接受干细胞治疗的病人,前两例都发生在美国,由加州一家更具冒险精神的公司杰龙(Geron)主持实施,目的是治疗瘫痪。杰龙公司的梦想十分宏大而且美好,他们要让超人扮演者克里斯托弗•里夫(Christopher Reeve)(已故)的瘫痪病友重新体会站立的感觉。但由于经济的不景气已让他们很难募集到继续试验的资金,而试验中的4例患者也没有任何病情改善的报告。 和ACT一样,杰龙只承诺其临床试验的安全性,所以他们并不见得会因为受试者没有在站立和行走上有所进步而遭受创伤,但他们的确要承受巨大的财政风险。因此,当ACT的试验得到受试者病情改善的报告时,他们的首席科学官罗伯特•兰扎(Robert Lanza)博士流露出的兴奋并不令人惊讶。
ACT试验中,一位患有Sargartdt's症的女性受试者现在已经能数清自己的手指头了,字母表里能认出的字母也越来越多。而在治疗之前,她的眼睛只能感受到晃动的手影。“其中一位患者已经能够看清手表上的时间并自己逛商场。”兰扎介绍到,这是一项非常有前景的治疗。我们只用了少量的细胞,治疗病情高度发展的病人,竟然可以得到这样的成效。对那些尚未失明的患儿,效果应该会更好。
但杰龙公司最终还是决定把资金重心从干细胞转移到癌症上。当他们宣布这一消息时,业界一片嘘声。纽卡斯尔大学教授艾莉森•默多克这样评价道:“从商业的角度讲,解救瘫痪病人确实是个不错的点子,但也显现出一个巨大的野心。这可能不适合作为干细胞治疗的开端。” 而伦敦学院大学心血管系教授约翰•马丁(John Martin)则认为杰龙公司的干细胞试验有“本质上的缺陷”。“对于这次试验的结果,我们早就了然于心了。”
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延伸阅读:
- ·欧洲法院裁决:欧盟不得使用胚胎干细胞转化技术(2011-10-19)
- ·欧洲法院明确干细胞专利授予法律界线(2011-10-25)
- ·欧洲启动首例人胚胎干细胞临床试验(2013-06-02)
- ·欧洲药品管理局(EMA)与美国FDA干细胞监管现状(2013-06-03)
- ·欧洲细胞治疗制品的监管框架和间充质干细胞治疗应用(2013-06-05)
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