世界首个干细胞治疗药物Prochymal获加拿大卫生部批准上市（附原文）
2012-05-21 18:19:00   来源：生物谷 作者：jewell    

一家小型生物技术公司日前宣称由其研发的干细胞治疗药物获加拿大监管部门批准上市，成为世界首个获批上市的人造干细胞药物，这对再生医学的发展又推进了一步。

位于哥伦比亚的奥西里斯诊疗公司（Osiris）17日宣布获得加拿大卫生部对其干细胞疗法药物Prochymal的上市批准，用于治疗儿童移植物抗宿主病（GVHD）。

“今天是对干细胞疗法理念及其实现颇具意义的一天，”Osiris公司行政总裁C-兰德尔-米尔斯（C. Randal Mills）在采访中表示。

Prochymal由来自于健康的青年捐献者骨髓中的间质干细胞制备而成，从一个供源的骨髓中分离出干细胞并进行扩大培养，即可获得多达1万个剂量的Prochymal。

Prochymal取材于成体干细胞，因而并不涉及胚胎干细胞相关的伦理问题。

GVHD致死率高，多发于移植时配型不完全匹配的受者，由骨髓移植后的免疫排异反应引起，常对皮肤、肝脏和消化道等造成严重损伤。现多用激素类药物治疗，但疗效甚微。

Prochymal在加拿大获批用于治疗那些对激素类药物无反应的GVHD儿童患者。在一个小规模临床试验中，约60%的GVHD儿童患者使用此药后症状得到改善，Osiris称。

2009年，Prochymal在其II期临床试验中惨遭失败——其疗效与安慰剂相差无几。公司在探索Prochymal用于治疗克隆氏症、糖尿病和心脏病等其他病症时也屡屡受挫。

曾拥有Prochymal在北美以外地区销售权的赛诺菲（Sanofi），已在今年二月宣布放弃此药。

Mills表示，研究人员最终在一次小型药物试验中发现，Prochymal用于治疗对激素类药物无反应的严重GVHD儿童患者是最有效的。

FDA表示Prochymal要获得审批必须提供更多有力的临床数据支持，因此Osiris首先申请了加拿大监管部门的批准，Mills说，今年底会向FDA提起申请。

如今，骨髓或干细胞移植用于治疗各种癌症和遗传病已不少见，但都属于医疗程序，而不是药业公司生产出售的药物。

市面上已有几种获监管部门批准的细胞疗法，如健赞公司（Genzyme）推出的组织工程软骨移植疗法（Carticel），即使用患者自己的细胞来修复受损伤的软骨，以及去年FDA批准的移植中可使用脐血，与它们不同的是，Prochymal是可生产的实物现货，Mills如是说。