StemCells 公司用人体干细胞恢复大脑记忆力
2012-08-10 21:44:00   来源：麻省理工科技   

加利福尼亚州的一家生物技术公司上周宣布，对于经培育具有阿兹海默病类似症状的啮齿动物，该公司自有专利的人类干细胞使其恢复了记忆——这是首次有证据显示人类神经干细胞可改善记忆。

这家名叫StemCells的公司相信利用其专有技术由胚胎脑组织制备的干细胞，可以在中枢神经系统中承担多种不同的功能。该公司及其合作者已经证明，它们的干细胞产品保护病变眼睛视力的潜力，还可以充当脑部支持细胞，以及改善脊髓损伤的啮齿动物行走的能力。

这种分化能力并不令人意外——毕竟它们是干细胞。然而专家认为，StemCells公司科学家的能力和干细胞有趣的性质，让这家公司与众不同。神经干细胞研究专家、加利福尼亚大学圣迭戈分校干细胞计划的负责人拉里。戈尔茨坦（Larry Goldstein）说：“他们非常执着地将这些干细胞用于临床试验。这条路很艰难，但他们做到了。”

StemCells公司已用自带专利的干细胞在啮齿动物身上做了试验，并希望根据试验的结果进行治疗阿兹海默病的人体临床试验。

StemCells公司于1999年发明了从脑组织中分离出这些细胞的技术，并在之后改进这项技术投入了约2亿美元。该公司CEO 马丁 麦格林（Martin McGlynn）说：“现在我们进入了真正让人激动人心的阶段，因为我们正在寻求人类临床数据，而不再局限于小动物的试验数据。”他的公司不是唯一一家将干细胞用于临床试验的机构。尽管Geron公司在放弃世界第一项胚胎干细胞试验时，非常引人注目，但还是仍有多家机构在推进非胚胎干细胞疗法，用于治疗白血病、结肠炎、中风及其他一些疾病。与此同时，先进细胞技术公司(Advanced Cell Technology)继续在英国进行用胚胎干细胞治疗失明的医学试验。非胚胎干细胞可以由多种来源制备，包括骨髓、血液，以及流产的胚胎组织（StemCells和Neuralstem公司就在这么做，后者是另一家专注研究神经干细胞的公司）。近年来，科学家还开发出一些把正常的成体细胞变为干细胞（即所谓诱导多能干细胞）的方法，但其安全性还有待在人体中验证。

因此，虽然StemCells不是一匹独行的狼，却可算得上是狼群首领。StemCells最早的一项人体研究，是在患有神经元蜡样脂褐质沉积症（Batten病）的幼儿身上进行的小规模试验。Batten病是一种罕见而致命的神经退行性疾病。2006年，公司在俄勒冈健康与科学大学(Oregon Health and Science University)进行了首次由美国食品与药物管理局(FDA)批准的人类神经干细胞试验。神经外科医生通过患者头骨上钻出的小孔，将多达十亿个神经干细胞注入6位Batten病患者脑部的不同部位。

直到今天，这项试验使用的细胞仍然是安全的，并可以被整合进脑部。起初，参与试验的患儿接受免疫抑制药物，防止身体对这些细胞产生排斥。但一年后抑制免疫系统的药物被停用了。麦格林说：“我们面对着一个重要的科学问题，这也是FDA想了解的问题：停止免疫抑制之后，这些细胞怎么样了？”

不过这项治疗没能使患儿免受疾病之苦，其中已有几人因病去世。部分死亡患儿的父母同意进行尸检。这让科学家们发现，移植的细胞甚至在停止免疫抑制一年半之后，仍然存活着。公司希望将这一细胞疗法用于尚处该疾病早期的儿童，但没能找到处于合适病程的患者，因而取消了试验。

在另一项小规模试验中，这些细胞表现出了使人脑发生功能性变化的能力。在加利福尼亚大学旧金山分校(University of California, San Francisco)，4名患有遗传疾病因而大脑无法产生髓磷脂的儿童接受了细胞治疗。髓磷脂是神经元的绝缘鞘，对于正确的电信号传导必不可少。根据StemCells公司的研究，3名接受治疗的男孩的神经功能获得了小幅但可测的提升，还有一人的病情则保持稳定。磁共振成像(MRI)扫描显示，这些男孩的神经有了更多的髓磷脂鞘，并在停止免疫抑制后仍然存在。

该公司还开始在脊髓损伤和黄斑变性患者身上进行试验。黄斑变性是一种眼部疾病，会导致中央视觉逐渐受损。对脊髓损伤患者进行的试验于2011年在瑞士苏黎世大学开始，目前有3名患者参与了试验，其中2人报告说他们对触觉的敏感程度已有变化。这些患者每人接受了2000万个干细胞的脊髓移植。公司上个月还宣布，开始进行一项干性老年性黄斑变性试验，目前针对这一疾病还没有任何疗法被FDA批准。试验将在达拉斯州的西南视网膜基金会(Retina Foundation of the Southwest)进行，最多会有16名患者接受眼部干细胞移植试验。

不过，尽管多年来，动物实验已经产生了很多坚实的数据，人体试验也有了颇具希望的开始，但谁也无法保证这种疗法可以最终获得成功。戈尔茨坦说：“动物（试验）只能告诉你一部分情况，没人知道哪种方法对哪种疾病有效。到了人体临床试验，什么都保不准了。”（来源：麻省理工科技）