世界在注视中国干细胞治疗
2012-04-17 11:40:00   来源：中国科学报 作者：韩忠朝   

干细胞技术被看做生物医药技术领域最具发展前景的前沿技术。截至2012年3月，在美国国立卫生研究院正式登记注册的干细胞临床试验已达3985项, 其中造血干细胞移植2608项, 间充质干细胞临床试验228项，神经干细胞临床试验838项，胚胎干细胞临床试验18项，治疗涉及的疾病达100多种。新近，美国和韩国各自批准了2种干细胞新药。

最新的专业研究预测，单就急性心肌梗塞、心衰、重度缺血性下肢血管病、脊髓损伤以及肌萎缩性侧束硬化症这五种干细胞治疗有效的疾病来说，到2025年仅欧美的市场将达23亿美元。随着研究的深入和应用的拓展，未来的干细胞全球市场有可能达到上千亿美元。对于这一待开发的“金矿”，全球科学界、医药界不少机构和研究人员纷纷加入这一新兴领域。

我国在过去的10年内投入了大约10亿元支持干细胞相关研究。未来5年，科技部、国家自然科学基金委等机构将至少投入30亿元以加速我国的干细胞研究。2011年国家成立了干细胞研究国家指导协调委员会，进行总体设计、科学规划，推动建立多部门联动协调机制,强化国家战略目标和提出不同阶段的实施计划，尽快从整体提升我国干细胞与再生医学原始创新能力和国际竞争力。上述措施的实施已经产生显著的效果，近年来我国科学家发表的干细胞论文逐年增多，技术转化及应用方面发展迅猛，建立了世界最大的脐血造血干细胞库和人胚胎干细胞库，世界首创胎盘、脐带间充质干细胞库以及第一只iPS小鼠等。在干细胞治疗方面我国更是发展迅速，全国至少几百家医疗机构或多或少已经开展了干细胞治疗，数万国内外患者接受了治疗，在正式学术刊物发表临床结果的患者总数已达数千人次。然而，干细胞这样一种尚处于试验和临床研究阶段的技术，在我国却已经被一些医院扩大应用甚至滥用，发展成为国内外高度注视的“干细胞治疗乱象”，饱受多方诟病。

为了抑制中国的干细胞乱象，卫生部今年1月要求利用干细胞的组织机构必须登记他们的研究和临床活动、干细胞来源及伦理规程。卫生部还要求地方卫生当局在其管辖区域禁止所有未经批准的干细胞临床应用，并且呼吁全国暂停干细胞治疗的新临床试验，补充强调当前开展的临床试验不应向患者收取费用。然而，卫生部的管制并没有产生效果。4月11日，Nature网站发布了其派出人员调查后写的China’s stem-cell rules go unheeded的新闻，世界再次注视中国干细胞治疗，致使中国干细胞研究又一次“珍珠蒙尘”。我国科学界因此深深担忧未来干细胞研究将因此受到损害。

干细胞乱象出现的原因主要有：医生和患者对难治性疾病治疗的渴望和探索精神，干细胞技术在治疗某些疾病的有效性和相对的安全性，经济利益驱动下的盲目应用，以及干细胞产品审批和应用管理法规的缺失。最根本的原因是产品审批和应用管理的基本缺失或滞后。

迄今为止，除造血干细胞治疗血液病外，卫生部尚未批准任何干细胞的临床治疗。与此同时，总后卫生部却批准了几个干细胞的临床试验。地方和部队的政策不一致给应用的监管带来难度。从事干细胞研发的人都知道高质量干细胞制品的制备成本是很高的。这样一种高成本的产品如果最终不能通过国家审评成为可以市场流通的商品，除非由国家埋单，没有机构愿意承担进行III期的临床试验所需的巨额投资。国家药监局从2007年起基本停止干细胞药物的审评工作，走干细胞成为药品的路被堵。此外，将干细胞移植技术列入“第三类医疗技术”的管理法规又没有具体执行细则，而国家的执业医师法允许医院可以进行实验性（干细胞）治疗，干细胞技术便因此跨越临床试验阶段直接进行临床应用。

找准了原因，抑制干细胞乱象的药方便不难开出。从公众和患者的角度，应该认识到干细胞技术仍处于试验和临床研究阶段，要接受干细胞治疗前须仔细咨询有公信力的权威医疗科研机构。从科技医疗技术人员来说，应强调负责任的干细胞治疗，重点对干细胞适应症、干细胞制品质量和医学伦理这三个方面负责。期待国家管理部门尽快打开第三类医疗技术和干细胞新药审批之门，引导干细胞技术走向科学发展之路，同时严厉监管不合法的干细胞治疗。（作者系国家干细胞工程技术研究中心主任）