PLoS：军事医学科学院治疗性干细胞产品临床试验研究新进展（附原文）
2013-02-20 10:58:00   来源：生物通   

军事医学科学院野战输血研究所全军干细胞与再生医学重点实验室经过多年研发，两项脐带血干/祖细胞产品同时于2006年获得国家食品药品监督管理局（SFDA）临床试验批件（批件号：2006L00711，2006L00711）。在2009年获得SFDA补充批件后（批件号：2009B005528），先期启动了其中“巨核系祖细胞注射液”的Ⅰ期临床试验研究，主要用于治疗肿瘤放化疗后血小板减少，是一种新型的造血支持治疗干细胞产品。

   该项目Ⅰ期临床试验研究是与北京大学人民医院、北京大学肿瘤医院联合开展，研究结果表明“脐带血巨核系祖细胞注射液”治疗肿瘤化疗后血小板减少具有良好的生物安全性，相关研究进展发表在PLoS ONE杂志上。

   领导这一研究的是军事医学科学院野战输血研究所裴雪涛研究员，现任全军干细胞与再生医学重点实验室主任。裴雪涛研究员是国家“十五”、“十一五”863干细胞重大项目专家组组长，“十二五”863“干细胞治疗技术临床转化及应用研究”主题项目首席科学家，长期从事干细胞与再生医学的基础研究及临床应用，在造血细胞工程、干细胞增殖分化调控、治疗性干细胞产品与技术研发等领域进行了系统研究，为多种组织器官损伤的再生修复治疗提供了新的途径，先后获得3项治疗性干细胞产品SFDA临床试验批文。北京大学人民医院黄晓军主任医师和北京大学肿瘤医院朱军主任医师为本文的共同通讯作者。

   军事医学科学院野战输血研究所的研究人员利用细胞因子组合在体外诱导脐带血造血干/祖细胞向巨核系细胞分化，制备了“巨核系祖细胞注射液”，作为血小板的替代来源，可用于治疗各种疾病引起的血小板减少。他们与临床合作单位共同制定了“脐带血巨核系祖细胞注射液治疗放化疗后血小板减少的临床研究方案”，通过了医院伦理委员会审评，开展产品安全性和初步有效性的临床评价试验。

   2009年4月至2010年5月间共入组24例患者，临床试验研究结果表明24例患者均能完成巨核系祖细胞注射液的输注，无不良反应发生，一年的随访表明无急性或慢性移植物抗宿主反应发生，这些结果表明“脐带血巨核系祖细胞注射液”具有很好的生物安全性。目前已与国内多家临床药理基地联合开展大样本、多中心有效性临床试验研究，初步试验结果表明“脐带血巨核系祖细胞注射液”对于血小板的恢复有一定的疗效。

   这两项脐带血干/祖细胞产品是严格遵守《中华人民共和国药品管理法》及参考国际相关标准研发的新型治疗性干细胞产品，并严格按照SFDAⅠ期临床试验批件、国家卫生部《医疗技术临床应用管理办法》、以及参照国际干细胞研究学会《干细胞临床转化指南》等相关标准，通过完成严谨、规范、标准的临床试验，将来有望大规模应用于临床，不仅解决我国血液供应紧张的难题，而且为干细胞从基础研究到临床应用的转化探索出一条规范之路。

   本论文是SFDA批准的通用型治疗性干细胞产品临床试验研究成果首次发表于国际学术刊物，对我国治疗性干细胞产品与技术的临床转化与应用研究具有很好的示范作用，对于进一步规范干细胞产品与技术转化研究和促进干细胞产品临床应用均具有重要意义。（南雪   习佳飞）