细胞治疗引领医学模式重塑
2014-02-26 09:10:00   来源：中国科学报　　作者：王庆   

通过自体干细胞移植，科学家已经为众多神经损伤与退行性疾病、遗传代谢性疾病和部分肿瘤患者等解除了病痛。 

　　有些癌症患者在肿瘤缩小甚至消退后，身体状况反而急剧下降;同样的药物用在患有相同疾病的不同病人身上，其效果却大相径庭;人们越来越依赖药物，有些疾病却久治不愈……这些都是现代医学面临的难题。 

　　在日前举办的第九届细胞治疗研讨会上，业界专家们认为，前景诱人而又引起争议的生物医学新生事物——细胞治疗研究，正开启医学新模式的大门。 

　　现代医学遭遇困境 

　　据了解，医学大体经历了神灵主义医学模式、自然哲学医学模式、机械论医学模式、现代医学模式等不同阶段。 

　　科学家相信，借助现代医学技术，每种疾病都必然能够在器官、细胞或分子上找到可以测量的形态学或化学改变，都可以确定生物的、化学的或物理的特定原因，应该能够找到治疗的手段。 

　　然而，现代医学模式还远不能满足人们对医疗和健康的需求。北京京蒙高科干细胞技术有限公司董事长高锦对记者表示，现代医学模式正面临着诸多困难。 

　　例如，在肿瘤防治方面，1971年至今，美国用于肿瘤防治方面的研究经费多达2000多亿美元，发表了156万篇与肿瘤相关的研究论文，但并没有从根本上提高肿瘤防治的效果，而治疗费用却逐年攀升。 

　　高锦表示，现代医学过分强调局部，忽视整体。在临床治疗中，肿瘤病灶明显缩小，而病人整体状态迅速恶化的现象屡见不鲜。目前有些治疗手段尚存在治标而不治本的尴尬，比如只关注感染病灶，而忽视了导致反复感染的本质原因是机体免疫力低下。 

　　新模式呼之欲出 

　　在上述背景下，干细胞再生医学引领的医学新模式正呼之欲出。 

　　与会专家普遍认为，现代医学治疗疾病和保障健康的手段，不能仅仅囿于传统的手术与药物治疗。通过成熟的细胞免疫治疗与传统经典治疗相结合的医疗模式，将是全球医学未来发展的主要方向。这一点，从近年诺贝尔生理学或医学奖多次被干细胞领域学者所获得上已初现迹象。 

　　细胞是构成人体组织器官的基本单位。在人的一生中，身体内各种细胞需要不断地更新，而这些新陈代谢的任务就是由一类特殊的细胞——干细胞来完成。人体在发育过程中产生并保存了一些处于未分化或低分化状态的“干细胞”，它们陪伴人类终生并不断地更新人体的各种组织。 

　　据国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝对记者介绍，干细胞有生成身体内所有类型的细胞的能力。科学家们已经开始利用患者自身的干细胞长出新的组织，比如长出皮肤用于大面积烧伤患者，长出新的血管神经来代替已经损坏的血管神经，并且尝试在体外长出骨、软骨、气管，甚至完整的器官，如心脏、肝脏、肾脏等。 

　　再如，美国加州大学洛杉矶分校教授范国平表示，尽管仍面临挑战，但目前在应对眼科疾病方面，干细胞治疗已用于临床或正进行临床试验，“前景乐观”。 

　　科学家们发现，在细胞治疗研究的影响下，未来医学模式正产生新特点。医学将更加重视发挥人体自身的潜能。通过自体干细胞移植，科学家已经为众多神经损伤与退行性疾病、遗传代谢性疾病和部分肿瘤患者等解除了病痛。 

　　随着基因组学和蛋白质组学研究的快速发展，两者将加速与干细胞组的融合。“毕竟，细胞才是生物机体最基本的功能单位，不论基因、蛋白，最终都要通过细胞来起作用。”高锦说。 

　　他认为，新模式将从“以毒攻毒”“拆东墙补西墙”转变为再生修复，由“切切杀杀”转变为修复补充。健康不仅仅是没有病，更是良好的身体、心理和生存质量。医学模式必须从“以疾病为中心”向“以病人/人为中心”转变。这些都符合细胞治疗的特征和优势。 

　　监管不能因噎废食 

　　正是认识到细胞治疗对新医疗模式的巨大带动作用，目前世界各国都在细胞治疗领域展开竞争。 

　　2009年3月，奥巴马政府为胚胎干细胞松绑。Geron公司获官方批准进行人类胚胎干细胞注入病患脊椎的临床试验。 

　　2011年，韩国食品药品管理局准许心脏病干细胞治疗药物Hearticellgram-AMI投放市场。 

　　2012年10月，日本科学家山中伸弥因iPS细胞研究获得诺贝尔生理学或医学奖。 

　　但同时，高锦也指出，细胞治疗不是万能的，需要在科学规范基础上，循证医学指导下进行研究探索。 

　　据了解，全国至少几百家医疗机构或多或少已经开展了干细胞治疗，数万国内外患者接受了治疗，在正式学术刊物发表临床结果的患者总数已达数千人次，而我国监管部门一直未出台正式的干细胞治疗相关规范。 

　　为解决干细胞治疗领域存在的问题，2012年1月卫生部曾要求利用干细胞的组织机构必须登记其研究和临床活动、干细胞来源及伦理规程。卫生部还要求地方卫生当局在其管辖区域禁止所有未经批准的干细胞临床应用，并且呼吁全国暂停干细胞治疗的新临床试验。 

　　对于加强细胞治疗的监管和规范，与会专家普遍持赞成态度，但也同时强调，对于这一各国争相抢占的生物医学新制高点，我国不能因噎废食，不能简单粗暴地禁止，而应该尽快出台相关标准，规范细胞治疗临床研究。规范的目的是为了更好、更快地发展，而不是将并不完美的新生事物扼杀于摇篮之中。 

　　细胞产品国家工程研究中心副主任张磊对记者表示：“国家在一系列重大科技专项中，对以临床应用为目标的干细胞技术及产品研发给予了连续的巨额资金支持，但是对干细胞技术及产品的归口管理部门尚不明朗，政府部门之间的衔接是脱节的。” 

　　他认为，干细胞作为战略性新兴产业的典型代表，其自身发展特点决定着所带来的新技术、新产品、新业务在一定时期内超越现有标准和规范，“中国创造”必然会对“中国制造”时代形成的部门管辖条块构成冲击，期待政府尽快作出响应。 

　　据悉，在叫停干细胞治疗临床试验1年多后，卫生部、国家食品药品监督管理总局于2013年3月发布了《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》，并向社会公开征求意见。 

　　时隔一年，干细胞业界正期待主管部门出台正式的干细胞治疗管理规定。