干细胞市场化的争议
2014-06-25 09:47:06   来源：中国科学报 作者 孙学军   

临床治疗手段进入市场前，必须经过严格的安全性和有效性检测，这是现代医学的最基本要求，也是药物和其他医疗产品的国际统一要求。

　　但是，过去十多年间，许多人一直试图在干细胞进入临床这一问题上打破上述规范。究竟干细胞是先进入市场再确定效果，还是应该先确定效果再进入市场？目前已经成为许多国家面临的政策难题。

　　笔者认为，虽然开发新的医疗技术需要好的商业模式，但不应该以降低标准为代价。

　　2010年美国芝加哥哈兰研究院发起了自由选择医疗运动，该运动认为美国公司可销售经小规模临床研究证明有效的药物。小规模临床研究主要是针对初步的安全性，并不能提供有效性的确切证据。

　　而由亚利桑那州华特研究所提议的《试验权利法》则走得更远。其中明文规定，公务员如果对那些对向病危患者销售正在研究的药物、生物制剂和设备的医生实施监管，将受到刑事处罚。

　　上述针对医疗产品和实践的建议属于普通的医学试验规则，而在过去三年间，自由选择已经成为干细胞和再生医学游说的战斗口号。

　　2012年《华尔街日报》发表的短文中，美国食品药品监督管理局（FDA）前局长、曼哈顿政策研究所FDA项目组长Andrew von Eschenbach写道：对于再生医学产品等有前景的治疗方法，应该允许在有效性和安全性检测前进入市场，并可采用事后效果评价方式。

　　最激烈的争论则是关于自体细胞的问题。自体细胞是从患者身上采集，然后注射给患者自己的细胞。法庭、科学家、临床医生和伦理学家对将这类干细胞是否作为药物进行监管进行了反复争论。

　　支持者认为，自体细胞作为医疗技术进行监管会阻碍技术的发展。例如，姆菲尔德再生科学公司认为FDA没有资格监管他们的人类细胞产品。曼哈顿政策研究所也从法律角度分析支持该公司的观点，但美国法院最终裁定FDA拥有对人类组织细胞类产品的监管权利。

　　目前，亚洲和南美洲许多国家已经开始大举进军干细胞产品市场，并直接刺激了医疗旅游的市场。澳大利亚已经停止对自体细胞作为药物进行监管，该国医药管理局已经授权进行10多项临床研究项目。

　　2013年11月，日本颁布一项新条令，允许公司对经过一期临床试验证明安全并暗示有效的再生医学产品投放市场，在7年内不需要提供临床有效的更多证据，7年后是否需要确定目前尚不清楚。条令出台后，境外干细胞公司已经开始大举进军日本市场。

　　笔者认为，将经过一期临床试验的再生医学产品销售并注射给患者的想法让人不安，早期阶段的一期临床研究目的是确定产品的安全性，以决定是否能开展深入研究，并没有开展大规模应用的目的。数据表明，通过一期临床研究的产品80%最终失败，其中20%是安全性原因，50%是有效性原因。

　　如果让受试者为正在研究的产品支付费用，将难以确定有效性。双盲随机对照是确定有效性的标准，不可能实施支付费用开展的对照实验。许多干细胞临床提供独特的程序，使市场后研究更为复杂。

　　如今，美国和墨西哥的一些诊所以患者资助临床研究为幌子，劝说一些重病患者支付数万美元进行试验性治疗。这些患者事前被告知使用的产品处于实验阶段，一旦治疗失败他们将难以获得补偿，而相关公司则因此财源滚滚。

　　笔者担忧的是，如果自己的产品已经被批准上市，将没有人有兴趣开展严格确定性的研究。关于取消监管的建议，往往伴随着许多冠冕堂皇的语句，例如自由选择、给垂死患者希望、打破官僚主义、医学革命等等，但是本质上是破坏鼓励创新的模式。过去的模式能鼓励研究人员寻找更好的药物和治疗方法；而这种新模式是将商业风险从投资者和企业转嫁给患者，让重病患者为创新付费不可能是理想的模式。

　　那么，到底有没有好的模式来解决问题？对过去模式的怀疑其实源自现有模式在鼓励医药创新研究上的失败。美国和欧洲等地管理的目标在于支持药物方法的创新，并鼓励对罕见疾病的治疗研究。例如基因治疗产品Glybera是2012年欧洲医药管理局批准的。

　　但是，更多公司并不具备设备和技术，难以满足今后5年内投资者对生物创新产品研究的需要，更无法具备研究干细胞等复杂生物技术研究的实力。

　　今后监管机构将面临来自干细胞有效性评估的新挑战，政府需要建立更好的机制确定和支持根本性创新，包括利用公共投资银行和普通股权等投资手段。

　　而对干细胞研究来说，要真正发挥潜力则需要各方联合行动。假如真如广泛认可的说法——干细胞代表医学的未来，那么仍需要首先确保患者在使用该未来医学技术时，必须是安全与有效的。