干细胞产业政策滞后 业界建言监管松绑
2014-08-04 22:01:30   来源：中国经营报 作者：孟庆伟    

在国家颁布的《“十二五”生物技术发展规划》中，生物技术作为21世纪科技发展的制高点、世界各国竞争的战略重点被提到前所未有的高度。

而被视为生物技术中最前沿、最具应用价值和发展前景的干细胞产业，一方面受市场和资本争先青睐，另一方面又面临监管政策滞后、行业准入标准缺失的窘境。

有业内人士日前向《中国经营报》记者透露，国家卫计委和国家食药监总局正在加紧拟定与干细胞临床试验研究相关的管理办法，这距离去年出台征求意见稿过去了近一年半之久。不过，目前仍没有明确出台的时间表。

“万能”干细胞

干细胞是一种具有无限增殖和分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的功能。干细胞广泛存在于早期胚胎、胎盘及其附属物、骨髓、外周血和成年人组织中。

按照分化潜能和功能，干细胞可以分为三类：全能干细胞、多能干细胞和单功能干细胞。按照组织来源可分为：成体干细胞和胚胎干细胞。

因全能干细胞即胚胎干细胞可以无限增殖并分化成为人体200多种细胞种类，并进一步形成机体的相关组织或器官，因此，胚胎全能干细胞被业界和医学界称为“万用细胞”，近些年成为全球科学家研究的重点和热点。

《干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划》中指出，干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径。以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径。

实际上，干细胞治疗并不陌生，骨髓造血干细胞是最早发现、研究最多并最先用于治疗疾病的成体干细胞，目前已经成熟地应用于白血病的治疗。

“健康产业的普及有赖于生物技术的突破和提高，生物技术中干细胞是最有发展前景的，而胚胎全能干细胞又是干细胞技术领域中最前沿、应用范围最广泛的。”国家千人计划专家、奥思达干细胞有限公司董事长周萱表示。

自2007年在体外成功培养出胚胎干细胞的三位科学家获得诺贝尔医学奖和生理学奖，发达国家便掀起了干细胞应用的热潮。随后的2012年，英国和日本的两位科学家因在由体细胞向类胚胎干细胞的转化的诱导多能干细胞领域的研究贡献，分享当年诺贝尔生理学或医学奖。

“五年里有关干细胞的研究两次获得诺贝尔奖项，足可以显示整个科学界对细胞生物在生命科学领域里的作用愈来愈重视、期盼愈来愈强烈。”周萱说。

据公开资料显示，截至目前，国际上已有8种干细胞药物或技术获批上市并应用于临床，适应症包括急性心梗、遗传性或获得性造血系统疾病、脊髓和骨损伤等，涉及美国、韩国、加拿大等多个国家，但中国并不在列。

“我们必须清醒地意识到，在药物研发方面，中国还很难获得有自主知识产权的药物在欧美的FDA通过并上市，只有干细胞有希望会走到世界前列。”周萱坦言。

尽管干细胞技术还多处于临床研究和试验阶段，但事实上干细胞的应用自上世纪50年代起已有60多年的历史，从国内外研究文献和新闻报道来看，目前干细胞治疗可以应用的领域非常广泛：心血管系统疾病、血液系统疾病中的白血病、神经系统疾病、肝肾等实质器官损伤或病变、 免疫系统疾病、代谢性疾病、恶性肿瘤、眼疾、抗衰老等领域。

周萱告诉记者，近几年我国在干细胞基础医学和临床研究方面发展迅速，已经与国际前沿接轨，需要政策与法规的再助力。

争议《征求意见稿》

干细胞是目前发展最为迅猛的生物产业，也是全世界竞争的焦点，尤其是全能和多能干细胞，很多国家持续增加研发投入。

但到目前为止，我国还没有关于干细胞研究和临床应用的标准。

去年3月，为规范干细胞临床试验研究，原卫生部和国家食品药品监督管理总局共同出台了《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》三个《征求意见稿》。

不过记者注意到，上述三个《征求意见稿》一经亮相，争议也随之而来。当时有评论称，《征求意见稿》给干细胞产业带来了“利好”消息。

中国生物工程学会理事张磊分析认为，新规或令干细胞产业前景黯淡。“若正式实施，将使干细胞研究成为烧钱工具，投资者在可预期的未来看不到干细胞产业的投资价值所在。”

张磊认为，《征求意见稿》未明确卫生部和国家食品药品监督管理局在干细胞临床试验研究备案受理过程中的具体分工、评审程序和监管权限，难免会造成部门间推诿的状况；办法甚至未明确干细胞临床试验研究的目的，即便完成临床研究，干细胞制品依然没有注册渠道，未能给干细胞产业化开发一个出口。

值得一提的是，《征求意见稿》明确：干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，研究基地需从已被国家食品药品监督管理总局认定的药物临床试验机构的三级甲等医院中遴选。

不过业内人士告诉记者，到目前为止，还没有一家研究基地获批。在不少专家看来，这样的结果，实际上在一定程度上减缓了干细胞临床研究甚至临床转化的步伐。

有知情人士日前向记者透露，国家卫计委和国家食药监总局正在加紧拟定上述三个《征求意见稿》的正式文稿，已修改近十稿，目前仍未有明确的发布时间表。

不久前有报道称，该有望于今年7月发布，慢则可能延续至年底。有评论认为，中国干细胞产业化正在提速步入快车道，而这套制度将对干细胞临床应用研究比照国家一类新药进行管理，可以填补国内干细胞产业监管的空白。

“但毕竟干细胞不是药品，而是生物技术。半个多世纪的干细胞基础医学研究和临床研究成果，应让一些适应症的患者受益。当然其临床的安全性、有效性还需不断地改进和优化，它需要行业之间、院所之间及时交流与沟通，需要多部门的共同协作和努力。”在周萱看来，欧美国家的卫生药监部门的干细胞标准制定均是由企业先起草，相关职能部门审核，再讨论通过，而我国在干细胞临床研究与应用的监管政策、标准制定上却鲜有企业的声音。

也正是由于监管政策的缺失，使得目前对干细胞临床试验研究与治疗的评价缺乏法律依据。

北京大学法学院教授姜明安告诉记者，《征求意见稿》不具法律效力，任何法律法规都必须经立法机关审议通过，并在确定的实施日之后才发生法律效力。

业界：国家应尽快出台相关政策

国外在干细胞研究与临床转化方面不断取得的成果，也给国内的科学界带来了思考。

早在2012年，我国干细胞研究的奠基人、中科院院士吴祖泽就曾提出我国干细胞发展中的不足：尚未建立统一的质检标准与质检受理单位；干细胞临床研究与应用的审批规程和监控规则有待理顺。

“国家对干细胞的临床研究和应用没有进行严格的监管，是一种放任的态度。这是很奇怪的现象。若干细胞技术不成熟，国家应该严格监管并叫停，但实际上并没有，违规行为很多。”北大纵横医药合伙人史立臣认为，国家主管部门应该尽快出台相应的监管办法及行业准入标准，明确国家卫计委和国家食药监总局各自的职责，否则就会成为监管“真空地带”。

目前，我国有7家脐血库获得国家卫生主管部门的执业许可，分别在山东、天津、北京、上海、广州、浙江和四川。但据记者了解，截止到目前，全国从事脐带血造血干细胞采集、储存业务的机构多达几十家，个别机构还存在违规跨地区采集脐带血造血干细胞、违规进行临床应用的情况。

不仅如此，记者通过网络查询粗略统计，国内目前有至少200家医疗机构对外宣称可以进行干细胞治疗。

但现实情况是，中国干细胞研究发展至今，除造血干细胞治疗血液疾病外,实际上尚未有任何一家医疗机构的干细胞治疗得到受理或审评。开展干细胞临床应用的医院,均属于试验性临床研究。

针对目前我国干细胞发展中出现的问题，有专家建议，国家管理部门尽快打开第三类医疗技术和干细胞新药审批之门，尽快建立临床治疗用干细胞标准和医学伦理审查制度。

“在干细胞逐渐由基础科研向临床应用转化，并提供指导临床治疗方案的实施过程中，由企业控制细胞的制备和技术流程，由医院来实施，良性循环，科学的规范化管理是十分必要的。”周萱说。

干细胞的研究以及行业发展中虽然还面临着许多问题，但干细胞在重大疾病治疗上体现出的潜在优势，还是让政府和业界对干细胞应用的广阔前景充满期待。


“我对干细胞治疗还是持比较乐观的态度，但是要非常小心，就是怕做坏了以后，会对一个领域的进步产生很大的干扰。” 同济大学医学院干细胞研究中心主任孙毅认为，目前各国拼的是谁先把干细胞治疗变成真正可靠的、有效的、安全的手段，这是比较紧急的。

“国家对干细胞一方面要放开来，一方面要加强管理。“同济大学医学院干细胞研究中心主任孙毅说。

干细胞产业已经越来越多地得到资本市场的青睐。但吴祖泽院士认为，干细胞产业还需加快发展。日前他在接受媒体采访时表示，以干细胞为基础的再生医学有巨大的市场缺口，我国有13亿人口，但目前整个干细胞产业仅50亿元的规模，与我国的人口水平很不匹配。而全球市场到2020年将突破5000亿美元。