“万能细胞”研究重现曙光
2014-10-13 11:23:13   来源：财经国家新闻网    

2014年9月18日，一位70岁的日本女性眼疾患者从神户市尖端医疗中心医院康复出院，一周前，她刚刚接受了一项名为诱导多功能干细胞（ips细胞）移植的手术，成为这种新型疗法的全球第一人。

　　在外界，这种新型细胞还有一个更让人浮想连翩的名字"万能细胞"。因为它和胚胎干细胞类似，通过特殊的诱导因子处理后，就能培育成几乎任何人体组织和器官，对于组织或器官损坏患者而言，这无疑是一大福音。

　　2012年，ips细胞的发现者，日本京都大学ips细胞研究和应用中心主任山中伸弥摘得诺贝尔奖。随后两年，ips干细胞移植的研究方兴未艾。但在2014年，因为另外两位日本科研人员学术不端的行为，ips细胞疗法又饱受各界质疑，相关研究也一度陷入谷底。

　　现在，首例ips细胞移植手术的完成，让神奇的"万能细胞"研究再现曙光。

　　意义非凡的手术

　　此次，ips细胞移植成功治疗的，是渗出型老年黄斑变性。这是一种视网膜黄斑区退化造成的眼疾，困扰了大量中老年人，仅在日本，就约有70万名该病患者，而全球的患者总数则超过4000万人。

　　医疗小组先在患者的皮肤上采集了上皮细胞，通过改变必要的基因将其制成ips细胞，之后经过特殊的诱导处理，将这些ips细胞培养成视网膜色素上皮细胞，并制成供移植用的细胞层，整个过程耗费了近10个月。

　　相比而言，移植手术本身则更像个技术活。医疗小组的专家们首先清除了患者视网膜上的异常血管和损坏组织，随后将1.3×3.0毫米的视网膜色素上皮细胞层移植到患者的眼中。

　　日本理化研究所随后宣布手术成功，称提前制备好的视网膜组织已被验证具有遗传稳定性和安全性，整个手术过程也非常顺利，患者术后也没有出现并发症等不良反应。

　　主刀医生高桥雅代在报告中表示，未来还会有另外5名患者接受这项手术，不过，这并不是真正的临床试验，只是临床研究，不会立刻用于广泛的临床手术。

　　但与此同时，该所也已计划启动一项耗资30亿日元的研究项目，开发类似于高桥雅代研究成果的新型疗法，并将它应用到其他疾病上。

　　命运多舛的研究

　　这项手术如果最终被证明安全有效，将改变其他国家对ips细胞人体试验的强硬监管态度，一扫此前"造假"丑闻带来的质疑和阴影。

　　今年1月，日本理化研究所的小保方晴子在英国权威学术期刊《自然》发表具有突破性的干细胞研究论文，并因此名声大噪，甚至被追捧为有望冲击诺贝尔奖的"日本居里夫人"。

　　然而，随后的调查表明，小保方晴子在研究过程中"捏造"和"篡改"了论文的图片和数据，被认定涉嫌论文造假，为日本乃至全球的ips细胞再生领域研究蒙上阴影。

　　今年7月，小保方晴子的导师笹井芳树，也是论文的共同作者，全球著名的细胞生物学家在研究所自缢身亡，再次在细胞生物学界掀起舆论风波。

　　不过，高桥雅代随后接手了整个项目的研究，并带领团队成员最终完成了全球首例ips细胞移植手术。如果手术最终被公认成功，将有望挽回日本在该领域的公信力，甚至为全球的ips细胞疗法带来示范效应。

　　那位70岁女患者接受眼疾手术出院后，还需要接受医疗团队为期一年的评估性诊疗，以确定移植的细胞层能否阻止视网膜的进一步退化，以及是否会出现副作用，例如诱导免疫反应或癌细胞生长。

　　基因疗法就曾有过教训。1999年，一位患者曾接受试验，利用改编基因的方法修正一种肝病，最终却因后期出现的副作用而死亡。这一事件曾让全球基因疗法研究进程停滞数年。

　　前景广阔的未来

　　不管如何，这次手术已经意味着人类在再生医学领域迈出了重要一步，不仅是老年黄斑变性，它还将为治疗帕金森氏病等其他组织器官退化疾病带来希望。

　　人类对干细胞的研究始于20世纪40年代对造血干细胞的研究，但真正广泛深入地研究各类干细胞是最近几年才开始。ips细胞研究带来的突破是，它也可以用于培养人体组织，而且不必再依赖于使用人类胚胎。

　　这平复了过去一直存在于胚胎干细胞研究领域的争议，解决了人类许多不可逾越的伦理和法律问题。在此之前,人们一直担心使用人类胚胎制备干细胞可能产生克隆人。

　　此外，ips技术使用病人自己的体细胞，因此也不会排异反应，为体外制备各种组织或器官提供了一条更为理性化的新途径。

　　目前的研究已经证明，在技术路线上，除了皮肤细胞，尿液、血液等其他某些组织中也能分离培育出ips细胞，实现自体细胞或器官移植，为治疗多种"不治之症"带来福音，具有巨大的医学应用价值和前景。

　　专家预测，如果ips细胞的研究进一步发展，全球干细胞和再生医疗的市场规模可能从目前的百亿美元级别，蹿升到2020年的4000亿美元。其中，ips细胞的分离、制备、存储、培育、临床应用等环节都存在大量市场机遇。

　　值得注意的是，中国的ips细胞研究虽然起步晚，但发展速度也非常快，在干细胞存储领域已形成成熟的商业模式，各地一些实验室和研究所也在申请相应病种的临床治疗许可，如果取得实质性的突破，整个产业很快就会成为待挖掘的金矿