干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划（公示稿）
2012-04-26 12:05:00   来源：中华人民共和国科学技术部   

干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划（公示稿）
干细胞研究国家重大科学研究计划
“十二五”专项规划
（公示稿）
中华人民共和国科学技术部
2012 年4 月
目录
一、形势与需求.......................................... 1
二、总体思路与发展目标.................................. 3
（一）总体思路.......................................... 3
（二）发展目标.......................................... 3
三、主要任务............................................ 3
（一）细胞重编程研究.................................... 3
（二）干细胞自我更新及多能性维持的机理研究及新物种
多能干细胞的建立........................................ 4
（三）干细胞定向诱导分化及其调控机制研究................ 5
（四）干细胞与微环境相互作用研究........................ 6
（五）干细胞临床前研究.................................. 6
（六）植物细胞全能性与器官发生.......................... 7
四、保障措施............................................ 8
（一）加强顶层设计，实施好专项研究计划.................. 8
（二）加强基地建设，促进项目、基地、人才结合......... 9
（三）加大创新人才培养和引进力度........................ 9
（四）加强国际合作与科学普及............................ 9
一、形势与需求
干细胞作为一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体，
能进一步分化成为多种类型的细胞，构成机体各种复杂的组织和
器官。干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及
治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、
自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径。以干细胞治疗为核
心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治
疗途径，从而成为新医学革命的核心。加强干细胞和再生医学研
究的战略部署，对构建我国国民健康体系至关重要。
干细胞与再生医学研究已引起各国政府、科技界、企业和公
众的高度关注，美日等发达国家均在国家科技战略规划中将其作
为重要发展领域，在干细胞发育调控、干细胞制备技术、干细胞
临床应用等领域进行了重点部署。很多国家持续增加对干细胞的
研发投入，医药企业也逐渐加大对干细胞和再生医学研究与应用
的投入。
随着对干细胞多能性调控分子网络及多能性维持基本规律
的了解，科学家们逐渐探索出胚胎干细胞体外培养的适宜条件，
建立起包括小鼠、大鼠、恒河猴和人类的胚胎干细胞系。美国和
英国已批准部分胚胎干细胞临床应用研究计划，涉及的疾病包括
视网膜黄斑变性和脊髓损伤等。
我国政府对干细胞研究非常重视。“十一五”期间，973 计
划、863 计划和发育与生殖研究国家重大科学研究计划大力支持
干细胞的基础研究、关键技术和资源平台建设，在干细胞研究及
转化应用领域取得了一批标志性成果：在世界上首次证明了小鼠
诱导性多能干细胞（iPS 细胞）的发育全能性；首次揭示体细胞
重编程起始的分子机制；首次成功建立大鼠和猪的诱导性多能干
细胞；发现提高诱导性多能干细胞的转化效率的有效途径；鉴定
了干细胞干性的分子标志物等；研发了一批治疗性干细胞产品和
组织工程产品；筛选和研究了一批能够促进干细胞自我更新、改
进iPS 细胞诱导及提高干细胞定向分化效率的小分子化合物；建
立了更加适合临床应用的人胚胎干细胞（ES）系；发现了新的调
控ES 细胞自我更新的转录因子。我国在干细胞研究领域的国际
影响力显著提升。
但是，与欧美科技发达国家相比，我国的干细胞研究在原始
创新能力与标志性成果方面仍有一些差距。针对干细胞与再生医
学研究领域亟待解决的问题，我国干细胞研究应力争在干细胞多
能性维持与重编程的分子机制、干细胞与微环境的相互作用、干
细胞定向分化与转分化、干细胞应用转化研究与关键性技术等方
面取得突破，尤其应该重点支持未来干细胞临床和转化应用的核
心技术。