卫生部、国家食药监管局就干细胞临床研究和应用规范征求意见【2】
2013-03-07 11:10:00   来源：   

《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》（征求意见稿）解读

为规范干细胞临床试验研究过程，保证研究结果科学可靠，保护受试者的合法权益和生命健康安全，2012年，卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组组织专家委员会研究制定了《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》（以下简称《研究管理办法》），经反复研讨，修改完善，已形成征求意见稿，并于2013年3月在全国征求意见。现将有关问题解读如下：

一、为什么要制定《研究管理办法》？

目前，干细胞研究在我国方兴未艾，对一些难治性疾病的治疗进行了有益的探索，一些研究取得了可喜的进展，获得了国内外同行的认可。但也有些研究并未经过充分的临床前安全性和有效性研究，有些机构的干细胞制品和制备场地难以满足GMP的要求，有些研究目的不明确，临床研究与临床应用混淆。不仅造成资源的浪费，也给病人和卫生技术监管带来了潜在的风险。因此，迫切需要对干细胞临床研究进行规范管理并制订相应的技术标准。

二、制定遵循的基本原则是什么？

一是开展干细胞临床试验研究应当得到相关管理部门的监管。干细胞临床试验研究作为人体试验，必须取得充分的临床前研究证据，履行必要的申报、评议程序，并在相关管理部门备案，接受对项目实施情况的监管。

二是开展干细胞临床试验研究应当遵守《药物临床试验质量管理规范》等文件要求。干细胞治疗作为一种新的方法，尽管具备一些不同于现有药品或传统技术的特性，但其临床研究与药物临床试验一样，必须遵循《药物临床试验质量管理规范》的基本原则，保证研究结果可靠。

三是开展干细胞临床研究必须符合伦理准则。干细胞临床试验研究应当遵守伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。

四是干细胞制品的制备场地必须满足GMP的要求。干细胞制品的制备是干细胞临床试验研究质量控制的关键环节，按照国际通行的做法，干细胞制品制备应当在符合GMP条件的场地完成。

五是干细胞临床试验研究的管理必须考虑干细胞的特性。干细胞治疗的很多适应症多是临床上缺乏治疗手段，且发病率较低的疾病，甚至是一些罕见疾病，需要对临床试验各期的病例数按照统计学要求给予实事求是的考虑。