卫生部、国家食药监管局就干细胞临床研究和应用规范征求意见【7】
2013-03-07 11:10:00   来源：   

《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（征求意见稿）解读

为了规范并促进我国干细胞治疗研究，保证干细胞制剂安全、有效和质量可控，在现阶段国际上已取得的有关干细胞生物学知识、干细胞临床应用研究进展和细胞产品质量控制技术的基础上，卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组组织制定了《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》），经反复研讨修改后已形成征求意见稿，并于2013年3月在全国征求意见。现将有关问题解读如下： 

一、背景情况

近年来国内外以干细胞为主的细胞治疗研究发展迅速，在治疗退行性疾病、缺血性心脑血管疾病、骨关节疾病、免疫系统疾病及移植物排斥反应、肝硬化、糖尿病等领域已启动了多项临床试验研究。作为新型治疗手段，对干细胞制剂的安全有效性需进行全面地研究和评价，制剂质量也直接决定着临床治疗的安全性和有效性。干细胞制剂的研发需经过制备、质量控制、临床前研究（体外及体内试验）到临床试验的全过程。然而，我国现阶段尚缺乏干细胞制剂质量控制和临床前研究的相关技术指南，难以正确引导和规范干细胞制剂的相关研发工作。

二、基本原则

本《指导原则》的起草主要是基于以下几个原则：

1. 遵循科学性原则，以风险控制为主要考虑点：在体现科学性方面，本《指导原则》尽可能地整合现阶段干细胞生物学、临床治疗研究和细胞质量控制研究的新进展，确保起草的基本思路是建立在对干细胞治疗相关风险因素的理解和分析的基础之上。

2. 参照细胞治疗及生物制品相关指导原则：在产品的复杂程度上，干细胞制剂类似新生物技术产品，但较之更为复杂。作为细胞产品，其质量要求应基本符合WHO建议的有关生产用细胞基质的质量要求。本《指导原则》主要基于这一指导思想，在具体内容上，主要参考了国家药监局2003版《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》、中国药典、WHO、欧盟、美国FDA及ICH有关细胞和生物制品研发的相关指导原则及参考文献。

3. 体现适用性原则：本《指导原则》是一种适用于各类干细胞制剂的指导原则，因此在起草每一章节的内容时，主要考虑各类干细胞制剂的共性内容，避免特性内容及过于具体和细化的要求影响了本指导原则的广泛适用性。

4. 具有一定的前瞻性：制定本《指导原则》的目的之一是为了稳步推进我国干细胞研究向前发展，因此在考虑国内目前干细胞研究技术水平及实际情况的基础上，同时着眼于发展，以便使该《指导原则》在未来一段时间内仍具有一定的适用性。