卫生部、国家食药监管局就干细胞临床研究和应用规范征求意见【8】
2013-03-07 11:10:00   来源：   

　
三、主要内容

本《指导原则》共分五个部分，即前言、干细胞制剂的质量控制、干细胞制剂的临床前研究、名词解释和参考文献。前言部分简要地介绍了干细胞及干细胞治疗的基本概念、国内外干细胞治疗研究的概况、干细胞制剂研发的基本程序和原则。第二、三部分是本《指导原则》的主体部分。名词解释是对本《指导原则》中出现最频繁或较难理解的名词给出的中文解释，同时提供了相应的英文对照。参考文献中列出了起草本《指导原则》时所参考的主要文献。   

干细胞制剂的质量控制方面由4个部分组成。第一部分是“干细胞的采集、分离及干细胞（系）的建立”，提出了对细胞供者的要求，总体原则是从源头上确保干细胞无病原微生物污染和明显的遗传性致病因素；其次，提出了在制剂制备阶段质量控制的基本要求。第二部分是“细胞制剂的制备”，提出了对干细胞培养基、滋养层细胞的质量控制和对制备工艺管理及验证的要求。第三部分是“干细胞制剂的检验”，该部分提出了制剂检验的基本原则、质量检验和放行检验的主要内容，以及质量复核要求；第四部分是干细胞制剂的质量研究，其主要考虑是，根据干细胞学科的不断发展，干细胞制剂的研发人员和细胞质量控制研究的专业人员，应不断地扩展对干细胞的安全性、有效性及稳定性研究，不断地提高对干细胞制剂质量控制的技术能力。

干细胞制剂的临床前研究由两部分组成，主要是在临床前研究阶段对干细胞制剂的安全性和有效性进行研究和评价。

四、其他需要说明的问题

（一）由于现阶段国内外干细胞研究尚处于探索和发展阶段，技术上也不够成熟，而且我国以往缺乏针对干细胞制剂的技术指导原则，因此本指导原则暂作为试行文件发布，今后将根据执行情况适时进行进一步修改、充实和完善。

（二）对干细胞质量检验和质量研究的不同考虑：干细胞制剂质量检验中所列出的内容，主要是基于目前国际上公认的对干细胞制剂质量的基本要求，和目前我国细胞质量专业检验机构能够开展的内容提出的，同时兼顾了科学性和可操作性，因此一般应作为必须完成的检验工作；而干细胞制剂质量研究中所列内容，主要是鼓励研发人员和专业质量检验机构针对目前有关干细胞质量存在认知上的疑难或是深层次的科学问题进行研究，以建立新的针对干细胞的安全性、有效性及稳定性的检验技术，现阶段暂不考虑将其作为常规质量检验内容。