干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)(征求意见稿)
2013-03-07 11:23:00 来源:卫生部、国家食品药品监督管理局
为进一步规范干细胞临床试验研究活动,加强干细胞临床试验研究管理,卫生部、国家食品药品监督管理局日前组织制定了《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》、《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》征求意见稿。
一、前言
二、干细胞制剂的质量控制
(一)干细胞的采集、分离及干细胞(系)的建立
(二)干细胞制剂的制备
(三)干细胞制剂的检验
(四)干细胞制剂的质量研究
三、干细胞制剂的临床前研究
(一)安全性评价
(二)有效性评价
名词解释
参考文献
一、前言
干细胞是一类具有不同分化潜能,并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入(或植入)人体,用于疾病治疗的过程。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰、干细胞(系)的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程。用于细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞及诱导的多能性干细胞(iPSC)。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织,以及发育相伴随的组织(如脐带、羊膜、胎盘等)来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。
目前国内外已开展了多项干细胞(指非造血干细胞)临床应用研究,涉及多种干细胞类型及多种疾病类型。主要疾病类型包括骨关节疾病、肝硬化、移植物宿主排斥反应(GVHD)、脊髓损伤及退行性神经系统疾病和糖尿病等。其中许多干细胞类型,是从骨髓、脂肪组织、脐带血、脐带或胎盘组织来源的间充质干细胞,它们具有一定的多向分化潜能及抗炎和免疫调控能力等。
用于干细胞治疗的细胞制备技术和治疗方案,具有多样性、复杂性和特殊性。但作为一种新型的生物治疗产品,所有干细胞制剂都可遵循一个共同的研发过程,即从干细胞制剂的制备、体外试验、体内动物试验,到植入人体的临床研究及临床治疗的过程。整个过程的每一阶段,都须对所使用的干细胞制剂在细胞质量、安全性和生物学效应方面进行相关的研究和质量控制。
本指导原则提出了适用于各类可能应用到临床的干细胞(除已有规定的造血干细胞移植外)在制备和临床前研究阶段的基本原则。每个具体干细胞制剂的制备和使用过程,必须有严格的标准操作程序并按其执行,以确保干细胞制剂的质量可控性以及治疗的安全性和有效性。每一研究项目所涉及的具体干细胞制剂,应根据本指导原则对不同阶段的基本要求,结合各自干细胞制剂及适应症的特殊性,准备、申请并实施相关的干细胞临床前研究。
一、前言
二、干细胞制剂的质量控制
(一)干细胞的采集、分离及干细胞(系)的建立
(二)干细胞制剂的制备
(三)干细胞制剂的检验
(四)干细胞制剂的质量研究
三、干细胞制剂的临床前研究
(一)安全性评价
(二)有效性评价
名词解释
参考文献
一、前言
干细胞是一类具有不同分化潜能,并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入(或植入)人体,用于疾病治疗的过程。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰、干细胞(系)的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程。用于细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞及诱导的多能性干细胞(iPSC)。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织,以及发育相伴随的组织(如脐带、羊膜、胎盘等)来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。
目前国内外已开展了多项干细胞(指非造血干细胞)临床应用研究,涉及多种干细胞类型及多种疾病类型。主要疾病类型包括骨关节疾病、肝硬化、移植物宿主排斥反应(GVHD)、脊髓损伤及退行性神经系统疾病和糖尿病等。其中许多干细胞类型,是从骨髓、脂肪组织、脐带血、脐带或胎盘组织来源的间充质干细胞,它们具有一定的多向分化潜能及抗炎和免疫调控能力等。
用于干细胞治疗的细胞制备技术和治疗方案,具有多样性、复杂性和特殊性。但作为一种新型的生物治疗产品,所有干细胞制剂都可遵循一个共同的研发过程,即从干细胞制剂的制备、体外试验、体内动物试验,到植入人体的临床研究及临床治疗的过程。整个过程的每一阶段,都须对所使用的干细胞制剂在细胞质量、安全性和生物学效应方面进行相关的研究和质量控制。
本指导原则提出了适用于各类可能应用到临床的干细胞(除已有规定的造血干细胞移植外)在制备和临床前研究阶段的基本原则。每个具体干细胞制剂的制备和使用过程,必须有严格的标准操作程序并按其执行,以确保干细胞制剂的质量可控性以及治疗的安全性和有效性。每一研究项目所涉及的具体干细胞制剂,应根据本指导原则对不同阶段的基本要求,结合各自干细胞制剂及适应症的特殊性,准备、申请并实施相关的干细胞临床前研究。
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延伸阅读:
- ·第三类医疗技术审核机构名单(2011-06-08)
- ·卫生部办公厅关于加强脐带血造血干细胞管理工作的通知(2011-10-24)
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